En el dilema de las Enfermedades “Huérfanas”

El Dilema de las Enfermedades HuérfanasLas Enfermedades Huérfanas son las que afectan a menos de 200,000 pacientes en el mundo. Su consecuencias son devastadoras y sus tratamientos costosos… Muy costosos.

Este artículo fue escrito por Xavier Tello para Red de Acceso en Mayo de 2011

En todos los sistemas de salud del mundo, existe un problema realmente serio al enfrentar la atención de los pacientes con enfermedades “huérfanas”.

Enfermedades como la Mucopolisacaridosis, la Enfermedad de Fabry o la Enfermedad de Gaucher, entre otras, presentan la combinación perfecta de elementos que hacen que el drama que sufren pacientes y familiares se incremente.

Una enfermedad huérfana se ha definido (en los Estados Unidos) como aquella que es padecida por menos de 200,000 pacientes o que tiene una incidencia no mayor de 1/2000 pacientes.

La mayoría de estas enfermedades, se caracterizan por un diagnóstico complicado y por que son causadas –en muchas ocasiones- por complejas alteraciones del metabolismo de origen genético que hacen muy complicado su tratamiento.

 Un negocio que no es negocio

El tratamiento farmacológico de cualquier enfermedad requiere de la investigación y desarrollo de un medicamento por empresas que conjuntan alta tecnología y equipos de científicos y técnicos que trabajan en ellos.

El negocio farmacéutico se basa en un esperado retorno sobre la investigación y el desarrollo (que se calcula en mil millones de dólares por compuesto) y que proviene del número de unidades vendidas. Este número está obviamente ligado al número de pacientes que padecen una enfermedad en cuestión.

Así, los éxitos comerciales más grandes de la Industria Farmacéutica se encuentran en áreas como la Diabetes, la Hipertensión Arterial, el Colesterol elevado y las Disfunción Eréctil.

Cuando una enfermedad es “rara”, el número de pacientes es tan bajo que es difícil que una empresa quiera asumir el “riesgo” económico de invertir en investigar y producir un tratamiento. Peor aún, dentro de este número tan bajo de pacientes (en el mundo), es seguro que la mayor parte de ellos no cuentan con un servicio médico que pague por sus tratamientos; por ello, el costo final por unidad pasa de ser alto a ser altísimo y los pacientes con este tipo de enfermedades enfrentan lo que puede considerarse la tragedia perfecta.

El enorme impacto del costo de tratamiento

En los Estados Unidos, el tratamiento específico de la Enfermedad de Gaucher puede llegar a costar cerca de $750,000 USD al año.

Myozyme

Myozyme® para tratar el Pompe, puede costar $300,000 USD al año.

La gran mayoría de estas enfermedades nunca tienen una curación, por lo que la terapia es solamente paliativa; esto es, los pacientes tienen que cubrir un tratamiento que puede ir de los $2,000 a los $60,000 USD al mes de por vida.

En México, este enorme costo es absorbido en su totalidad por la mayoría de estos pacientes.

Se calcula que en México, menos del 5%  de la población cuenta con un seguro de gastos médicos mayores y de ellos, menos del 10% contarían con un seguro con cobertura lo suficientemente amplia para subsanar medicamentos de semejante costo.

De la misma forma, el 50% de la población mexicana cuenta con una cobertura de Seguridad Social importante como IMSS ISSSTE o PEMEX; sin embargo estas instituciones no necesariamente cuentan con los tratamientos más modernos en sus cuadros básicos. De hecho, el dedicar un presupuesto de varios millones de dólares al mes, para la atención de unos cuantos pacientes, no es la decisión que los encargados de un presupuesto institucional quisieran tomar.

Las implicaciones de ser catalogado como medicamento “huérfano”

En los Estados Unidos, la Unión Europea y Japón, se ha legislado y avanzado en la implementación de medidas que:

a)    Fomenten la investigación farmacéutica a través de beneficios fiscales para las empresas.

b)    Facilidades para los pacientes para obtener acceso a estos medicamentos a través de financiamiento y patrocinios “por compasión”.

c)    Facilidades para la obtención de registros sanitarios más expeditos para los medicamentos “huérfanos”.

En México, desde el año 2009 hasta abril de 2011, COFEPRIS ha concedido registro a 17 medicamentos como “huérfanos”, para 15 siguientes padecimientos:

  • Síndrome de Maroteaux-Lamy
  • Esclerosis Múltiple
  • Mucopolysaccharoidosis II
  • Angioedema Hereditario
  • Enf de Gaucher
  • Fenilcetonuria
  • Sarcoma de tejidos blandos
  • Leucemia Mieloide crónica
  • Leucemia Linfoblástica aguda
  • Púrpura trombocitopénica idiopática
  • Hemoglobinuria paroxística nocturna
  • Hiperparatiroidismo secundario a enfermedad renal terminal
  • Osteosarcoma no metastático
  • Enfermedad de Fabry
  • Anemia secundaria a tratamiento de Linfoma no Hodgkin

Se pueden consultar estos registros aquí:

Enfermedad de Gaucher

Enfermedad de Gaucher. Photo: Trialx.com

No obstante que las autoridades sanitarias cada vez realizan un mejor trabajo para la pronta aprobación de medicamentos “huérfanos”, aún queda pendiente el importante tópico del acceso que pueden llegar a tener los pacientes de estas enfermedades a sus tratamientos.

Existen padecimientos como el cáncer, el infarto del miocardio, el Parkinson y el Alzheimer que se consideran “devastadores” para la economía de una familia ya que el tratamiento de la enfermedad base y sus complicaciones ronda los $80,000, $100,000 o $150,000 pesos anuales, que es mucho más que el ingreso medio de muchas familias; en este contexto, hablar de enfermedades que cuestan $600,000 o $750,000 USD al año, es verdaderamente impensable.

Se requiere de un esfuerzo compartido

Cuando se habla seriamente de buscar una solución real para la atención de estos pacientes, se debiera considerar la participación de diferentes actores:

a)    La Industria Farmacéutica quien a través de sus programas de Responsabilidad Social pudiera asignar cuotas humanitarias de estos medicamentos.

b)    Las aseguradoras pueden establecer –de la misma forma- programas de cobertura especial para enfermedades huérfanas, en el entendido que el riesgo que adquieren no es –matemáticamente- tan alto.

c)    Se debe adquirir una mayor consciencia y establecer una mayor percepción del público sobre qué son las enfermedades huérfanas y sus implicaciones, con el fin de poder recaudar fondos para ayudar a estos pacientes y sus familias.

d)    El gobierno debiera asignar beneficios fiscales y reconocimiento a las empresas que participaran de esta forma.

Las enfermedades huérfanas existen

Afectan a pacientes que seguramente no son capaces de pagar los elevados costos de sus tratamientos.

Existen poco a poco, más medicamentos que pueden hacer llevadera la vida de hombres, mujeres y niños afectados.

Corresponde a todos el lograr un acceso más fácil hacia estos tratamientos.

This entry was posted in Salud, Tecnología and tagged , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , , . Bookmark the permalink.

One Response to En el dilema de las Enfermedades “Huérfanas”

  1. Además de los medicamentos para padecimientos que has mencionado Xavier, existe un grupo de medicamentos huérfanos de interés para países como México: los faboterápicos y en cierta medida los antiparasitarios.

    A pesar de que las picaduras de alacrán son de alta incidencia en nuestro país (tan solo 15 mil casos anuales en la zona urbana de Morelos), las farmacéuticas han preferido no invertir demasiado en ellos, sobretodo los de tercera generación. Pasa lo mismo con antiarácnidos y anticrotálicos en Latinoamérica y África principalmente. Aquí es donde destaca el trabajo de centros de investigación como el Instituto de Biotecnología de la UNAM quien en colaboración con farmacéuticas mexicanas quienes están sacando adelante el trabajo que las trasnacionales no quieren hacer, con costos son accesibles y que han tenido logros importantes como faboterápicos que pueden ser administrados incluso a mujeres embarazadas (incidencia aún menor).

    Con los antiparasitarios es el mismo cuento: enfermedades de países pobres, poco incidentes en Estados Unidos y Unión Europea.

    Qué triste que como diabéticos y con síndrome metabólico quieran invertir para vender a países como el nuestro y que no puedan con sus vastas ganancias absorber gastos para el desarrollo de medicamentos huérfanos.

Leave a Reply